Post Covid, la sfida dell'innovazione terapeutica

Accelerata dalla pandemia, è  in atto una rivoluzione nel settore farmaceutico: l’arrivo di un nuovo universo di cure detta la necessità di rivedere l’intero impianto di sviluppo, test, approvazione, pricing dei prodotti farmaceutici, da quelli avanzati come la terapia genica (ATMP, medicinali biologici di terapia genica, contenenti un Rna o un Dna in grado di indurre un effetto terapeutico) alle ‘terapie digitali’ in forma di app o algoritmi, alle nuove combinazioni di  farmaci  già esistenti  (farmaci follow on), fino anche al riposizionamento di principi attivi utilizzati per certe malattie per un nuovo scopo, come si è visto ampiamente anche durante l’emergenza Covid.È questo il cuore del workshop dal titolo “La sfida dell’innovazione terapeutica centrata sui bisogni della persona. Aspetti regolatori e accesso alle terapie”, che si è tenuto il 15 marzo presso l’Hotel Nazionale a Roma.

Promosso dall’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) - Facoltà di Economia dell’Università Cattolica nel campus di Roma -, diretta dal professor Americo Cicchetti, in collaborazione con Farmindustria, obiettivo dell’evento è stato inquadrare e approfondire le questioni cruciali per assicurare l’accesso a tutti i pazienti e naturalmente la sostenibilità di cure mediche sempre più personalizzate e sempre più tecnologiche.

“Il settore farmaceutico sta attraversando importanti cambiamenti – ha sottolineato il professor Cicchetti. I temi della sostenibilità continuano a caratterizzare l’agenda della politica sanitaria a livello globale alla ricerca di un delicato equilibrio tra la necessità di garantire l’accesso alle nuove terapie a tutti i pazienti e il mantenimento degli equilibri economici complessivi. La pandemia da Covid-19 ha ulteriormente ridefinito lo scenario globale delle innovazioni in ambito farmaceutico. L’accelerazione in termini stretti l’abbiamo vista nell’ambito dei vaccini, degli anticorpi monoclonali e degli antivirali sviluppati in tempi da record durante la pandemia beneficiando, però, di tanti anni di ricerca anche di base, pregressa”.

Ma non ci sono solo farmaci nel senso stretto del termine, il dopo-Covid vedrà irrompere le Digital Therapeutics, un’area emergente ed innovativa della terapia medica per il trattamento in particolare di molte malattie croniche come il diabete, delle dipendenze e dei disturbi di salute mentale. Nei digital therapeutics app, algoritmi e altre tecnologie informatiche diventano il ‘principio attivo’ di nuove cure o il modo di veicolare vecchie cure o terapie, anche in remoto.

“In generale – ancora il professor Cicchetti – la pandemia ha fatto da apripista ai digital therapeutics, sdoganando le soluzioni di telemedicina, aumentando i livelli di gradimento e la propensione al trattamento domiciliare e gli investimenti nella digitalizzazione; ciò sta spingendo le aziende ad offrire soluzioni che combinano farmaci con dispositivi, servizi e soluzioni digitali”. Naturalmente in questo ambito bisogna applicare cautela e adottare regolamenti come per i farmaci già esistenti. “Le agenzie regolatorie sono chiamate a adattare i criteri di analisi del valore e di conseguenza gli approcci per stabilire un prezzo a nuovi prodotti, specie se combinati con dispositivi, servizi e digital solution. E le aziende dovranno disegnare studi diversi in grado di provare efficacia e sicurezza delle nuove combinazioni farmaco-dispositivi”.

Nell’Unione Europea, l’evoluzione dei regolamenti di riferimento, la ricerca di un equilibrio tra ruolo dell’attività regolatoria e quella delle agenzie di Health Technology Assessment sta impegnando Commissione, Parlamento e governi nazionali in una discussione che però fatica a trovare un punto di incontro definitivo. In questo scenario sono necessarie soluzioni operative diverse per differenti tipologie di medicinali.  “Anche i pazienti non saranno più soltanto attori passivi, ma dovranno dare il loro diretto contributo per un’analisi completa ed esaustiva del valore del prodotto terapeutico, attraverso un adeguato processo di consultazione – ad esempio mediato dalle associazioni di pazienti – basato su procedure idonee e standardizzate, definite dall’Agenzia Italiana del Farmaco, nell’ambito di una strategia di consultazione da definirsi a cura del Ministero della Salute”, ha concluso Cicchetti.

“Stiamo assistendo a un vero e proprio cambio di paradigma – ha affermato il professor Guido Rasi, già Direttore dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) - con il potenziale di passare dalla terapia alla cura definita delle malattie e, in alcuni casi anche dalla cura all’eliminazione della patologia prima ancora che abbia il suo esordio, attraverso interventi di terapia genica che, modificando l’assetto genomico della persona, impediscano tout court l’insorgenza stessa dei sintomi, quindi blocchino la condizione patologica sul nascere. Cambierà radicalmente la metodologia per produrre l’evidenza scientifica di sicurezza ed efficacia delle cure, dovrà quindi cambiare altrettanto radicalmente il modo di valutarla. I sistemi di drug delivery integreranno diverse tecnologie e diverse scienze: alla convergenza delle tecnologie deve corrispondere una convergenza delle regolamentazioni, è diventato anacronistico valutare separatamente farmaci, procedure e dispositivi medici. Bisognerà valutare nel suo insieme l’impatto di un intervento terapeutico sulla gestione complessiva della malattia, per determinarne il reale valore”.

“Innovare il percorso di ricerca sui farmaci è uno degli obiettivi dei prossimi anni, che la recente pandemia ha reso ancora più urgente. I medici del nostro servizio sanitario nazionale, in qualità di sperimentatori, avranno l’opportunità e la responsabilità di dare un contributo decisivo, nell’ottica di portare ai pazienti farmaci sempre più sicuri ed efficaci nel minor tempo possibile” – ha detto il professor Luca Richeldi, Ordinario di Malattie dell’apparato respiratorio all’Università Cattolica e direttore della UOC di Pneumologia della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS.

Il workshop dopo i saluti di Antonella Occhino, Preside della Facoltà di Economia dell'Università Cattolica, e Rocco Bellantone, Preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia dell'Ateneo, ha visto l’introduzione del professor Americo Cicchetti e la lettura del Professor Guido Rasi, già Direttore Esecutivo dell’EMA, di Annalisa Capuano, Professore di Farmacologia, Società Italiana di Farmacologia, nonché del dottor Achille Iachino, Direttore Generale, Farmaci e Dispositivi Medici, Ministero della Salute e del dottor Massimo Scaccabarozzi, Presidente di Farmindustria.

“Innovare – ha affermato Massimo Scaccabarozzi - vuol dire sia scoprire qualcosa che ancora non esiste sia portare innovazioni a prodotti già esistenti per rispondere sempre meglio ai bisogni di salute. Un tipo di innovazione terapeutica centrata sulla persona che può essere fondamentale per la qualità della vita dei pazienti – soprattutto i fragili come quelli affetti da patologie rare o i malati cronici - e dei loro caregiver.  Perché consente di ridurre il numero di dosi che il Paziente deve assumere, utilizzare le nuove tecnologie per semplificare il monitoraggio delle cure e la somministrazione dei farmaci, migliorare l’aderenza alle terapie, dispensare il trattamento a casa invece che in ospedale. Con un risparmio concreto per il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e un miglior esito delle cure. In oncologia, ad esempio, sono stati fatti importanti passi in avanti con una riduzione significativa dell’ospedalizzazione - che costa mediamente 1.000 euro al giorno - del 26% in 10 anni. C’è quindi bisogno di una nuova governance che riconosca questo ruolo fondamentale, per costruire un SSN moderno e adatto ai tempi per assicurare un migliore accesso alle terapie".