Altems, da Forum Malattie Rare e Pediatriche un documento per le istituzioni

Proporre alle istituzioni nazionali ed europee un documento condiviso, con l’indicazione dei possibili elementi di miglioramento in un momento di revisione dei Regolamenti sui Farmaci orfani e quelli pediatrici, ma anche in vista della revisione della legislazione farmaceutica presentata dalla Commissione europea. Questo l’obiettivo del Forum Malattie Rare e Pediatriche promosso dall’ALTEMS, Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari - Facoltà di Economia dell’Università Cattolica del campus di Roma, con il contributo di Farmindustria, il cui evento finale si è tenuto in un workshop all’Hotel Nazionale di Roma a cui sono intervenuti, tra gli altri, Americo Cicchetti, direttore dell’ALTEMS, Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, Marcello Gemmato, Sottosegretario al ministero della Salute, Francesco Zaffini, presidente della Commissione Affari Sociali e Sanità del Senato, Chiara Colosimo, membro della Commissione Affari Sociali della Camera dei deputati, Maria Domenica Castellone, vice presidente del Senato, Guido Rasi, Ordinario di Microbiologia all’Università degli Studi di Tor Vergata Entela Xoxi, Senior Scientific Advisor ALTEMS e i rappresentanti del Forum Malattie Rare e Pediatriche.

In Europa, i farmaci orfani sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento di malattie rare, che hanno la caratteristica di colpire una parte limitata della popolazione, molto spesso dalla nascita o dall'infanzia. Ad oggi, nel mondo, il numero di queste malattie rare per le quali non esiste una cura è stimato tra 4.000 e 5.000 tipologie; in Europa le persone affette da queste malattie si aggirano tra i 25 e i 30 milioni. «Per questo l’ALTEMS ha voluto offrire ai diversi attori protagonisti dell'ecosistema sanitario nazionale ed europeo, un percorso di confronto che ha portato alla costruzione di un modello migliore di regolazione e garantendo accessibilità alle cure, innovazione e sostenibilità. Abbiamo cercato - ha spiegato Cicchetti - di confrontarci con chi si occupa di malattie rare e farmaci orfani e pediatrici e la giornata di oggi rappresenta il momento conclusivo del percorso che ha visto diversi incontri. Abbiamo estratto alcuni elementi comuni con l’obiettivo di fornire un supporto alla Commissione europea nella fase di revisione della normativa».

«Il Piano nazionale malattie rare riceverà a breve il via libera dalla Conferenza Stato-Regioni – ha fatto sapere il sottosegretario Gemmato – attualmente sulle malattie rare c’è ancora una eccessiva sperequazione tra il nord e il sud, e anche tra le Asl della stessa regione. Non possiamo più permettere i viaggi della speranza e che Regioni in piano di rientro non dispensino farmaci importanti». Secondo Gemmato, per ampliare l’accesso ai farmaci, «vanno perseguite tutte le strade, anche l’opportunità di utilizzare farmaci galenici personalizzati».

«Stiamo vivendo nelle life sciences una fase di innovazione straordinariamente veloce, con importanti prospettive di cura. La pipeline farmaceutica è oggi infatti al suo record storico, con oltre 20.000 molecole allo studio, anche per le malattie rare. E con investimenti di 1.600 miliardi di dollari in Ricerca e Sviluppo previsti nel mondo tra il 2023 e il 2028. Attrarre investimenti in Ricerca e Sviluppo in Europa – ha sottolineato Cattani - è quindi un obiettivo strategico ed è fondamentale valorizzare l’innovazione e accelerare l’accesso dei malati rari ai nuovi farmaci. L’Italia con il nuovo Piano Nazionale malattie rare sta perseguendo con determinazione anche se rimane il tema delle risorse che devono essere adeguate alla sfida. I segnali che giungono dall’Europa sono invece poco rassicuranti. La proposta di revisione della legislazione farmaceutica presentata recentemente dalla Commissione UE indebolisce la proprietà intellettuale, con la riduzione della data protection da 8 a 6 anni e dell’esclusiva di mercato per i farmaci orfani da 10 a 9. E mette a rischio i risultati raggiunti anche nel campo delle malattie rare, area nella quale grazie al Regolamento Europeo sui farmaci orfani adottato nel 2000 oggi i medicinali approvati sono oltre 250 contro i soli 8 proprio al 2000. La revisione in corso se approvata nell’attuale formulazione avrebbe ricadute negative sull’accesso alle cure e all’innovazione dei cittadini. E sulla competitività e attrattività per gli investimenti dell’intero continente, allargando quel gap che già oggi esiste con altri Paesi extra UE. Non è questa la strada. Sono necessarie invece misure strategiche e di visione che permettano all’innovazione di correre per essere messa velocemente a disposizione dei cittadini. Questa è la posizione manifestata a livello UE dal Governo italiano. Solo così le imprese potranno continuare a investire, produrre e far crescere la nostra Nazione e l’Europa».

«Le aziende del farmaco sono molto impegnate sul fronte delle malattie rare ha aggiunto Enrico Piccinini, Coordinatore Gruppo Tecnico Malattie Rare Farmindustria - e grazie al Regolamento sui farmaci orfani sono state rese disponibili nuove terapie con un impatto positivo sulla salute e sulla vita di 6,3 milioni di pazienti rari in Europa. Secondo il report “Pipeline Review” di IQVIA, il 30% delle terapie in fase di sviluppo sono farmaci per malattie rare. Ecco perché bisogna consolidare e implementare le conquiste ottenute grazie al Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani. Con la proposta di revisione della legislazione farmaceutica corriamo il rischio di frenare gli investimenti delle imprese in questo campo, con conseguenze negative sullo sviluppo e la disponibilità di terapie prime inesistenti. Perché spesso la mancanza di opzioni terapeutiche in alcune aree dipende da ostacoli scientifici, normativi ed economici. Serve un sistema normativo flessibile ma prevedibile, che effettivamente incentivi la Ricerca verso i bisogni insoddisfatti che si intendono affrontare».

Zaffini ha annunciato che la prossima settimana ha in programma un incontro a Bruxelles con Sandra Gallina, direttrice generale dell’Health and food safety dell’Unione europea, che sta gestendo il percorso della nuova governance europea del farmaco, «per fare il punto e per far capire meglio la posizione del governo italiano che è stata già espressa dal ministro Fitto nelle sedi opportune. Ci sono alcune anticipazioni di questo provvedimento che ci preoccupano dal punto di vista della nostra industria farmaceutica, in questo momento prima in Europa per volumi. Quindi l’Italia è lo Stato che dovrebbe essere maggiormente tutelato se non ascoltato». La deputata Colosimo ha invece ricordato l’esigenza di ampliare il fondo AIFA per i Farmaci orfani “non più adeguato rispetto alle esigenze attuali».

Infine, secondo Xoxi «la revisione dei due Regolamenti dovrebbe avere un impatto positivo sul diritto dei pazienti ad avere accesso a un livello elevato di protezione della salute umana, rendendo i medicinali disponibili e più accessibili. Le disparità sanitarie dovrebbero essere ridotte, poiché l'obiettivo è offrire la stessa qualità di trattamento a tutti i pazienti dell'Ue, assicurando che i bambini e i pazienti affetti da malattie rare siano trattati allo stesso modo di qualsiasi altro paziente».