Dalle terapie che rallentano Alzheimer e Parkinson agli anticorpi farmaco-coniugati in oncologia. Dall’intelligenza artificiale che abbatte le barriere d’accesso ai trial clinici fino al chirurgo “aumentato” dalla visione artificiale. Questi alcuni dei temi che saranno affrontati durante il convegno "Clinical Trials Day", una due giorni promossa da Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Università Cattolica del Sacro Cuore e Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola, in programma il 20 e 21 maggio nell’Auditorium della sede romana dell’Università Cattolica del Sacro Cuore.
La presentazione dei temi è avvenuta il 14 maggio con una conferenza stampa organizzata nell’Aula Magna dell’Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola.
Nuova stagione per le neurodegenerative. Per malattie come Alzheimer e Parkinson lo scenario negli ultimi anni è stato ribaltato: la ricerca oggi si concentra su neuroinfiammazione, meccanismi biologici alla base della neurodegenerazione e molecole che colpiscono proteine anomale, come beta-amiloide e tau, o modulano il sistema immunitario cerebrale prima che il danno diventi irreversibile. Rallentare la progressione significa restituire anni di autonomia motoria e cognitiva. I nuovi farmaci disease-modifying richiedono però diagnosi estremamente precoci e profili di tossicità (microemorragie, edemi cerebrali) che impongono un monitoraggio stringente. Le speranze ora sono sugli studi che riguardano i biomarcatori ematici, capaci di diagnosticare la malattia anni prima dei sintomi, e le terapie combinate.
Oncologia di genere. Carcinoma ovarico e prostatico vivono una rivoluzione parallela: nell’ovarico, esplodono gli ADC (Anticorpi Farmaco-Coniugati), “cavalli di Troia” che rilasciano il chemioterapico solo dentro le cellule malate; nel prostatico, si affermano i radioligandi, molecole che trasportano particelle radioattive mirate ai recettori delle cellule prostatiche risparmiando i tessuti sani. Il risultato sono risposte cliniche in pazienti che avevano esaurito le linee terapeutiche tradizionali, con meno effetti collaterali. Il nodo resta la selezione del paziente. Non tutti i tumori infatti esprimono i bersagli e lo sviluppo di resistenze.
IA e accesso ai trial. Solo una minima percentuale di pazienti oncologici o con malattie rare accede alle sperimentazioni cliniche. La svolta è il trial matching guidato dall’intelligenza artificiale, in cui gli algoritmi incrociano in pochi secondi cartelle cliniche, dati genomici e database globali, proponendo il match tra paziente e molecola sperimentale. In questo modo i tempi di attesa vengono ridotti da mesi a ore e l’opportunità arriva al letto del malato anche se il trial si svolge dall’altra parte del mondo. Le sfide indubbiamente permangono sul piano strutturale ed etico ma è possibile immaginare un traguardo: usare l’IA per disegnare trial più snelli, fino ai “bracci di controllo sintetici” che consentiranno di somministrare la cura innovativa a tutti i partecipanti.
Il chirurgo aumentato. Dalla chirurgia robotica classica, in cui il robot è esecutore passivo, alla supervisione intelligente: telecamere che analizzano l’anatomia in tempo reale evidenziando vasi nascosti e margini tumorali invisibili. Protesi stampate in 3D sul modello esatto dell’osso del paziente, robotica che assiste la sutura di vasi microscopici con una fermezza impossibile per la mano umana. I benefici sono la drastica riduzione delle complicanze, gli interventi mininvasivi, i tempi di recupero dimezzati. Restano però i costi elevati e un nodo medico-legale aperto: di chi è la responsabilità se l’IA interpreta male un margine anatomico?
Farmaci intelligenti. Nei tumori più insidiosi (alcuni sottotipi di polmone, melanomi, neoplasie rare) la rivoluzione porta il nome di TKI: immunoterapia e targeted therapies. In questo ambito, la ricerca non guarda più all’organo colpito ma al DNA del tumore e alle molecole che spengono la mutazione genetica alla base della crescita o smascherano le cellule cancerose al sistema immunitario. L’approccio consente di stimare tassi di sopravvivenza a lungo termine impensabili fino a pochi anni fa e di cronicizzare malattie un tempo fatali. Le criticità però sono una “pressione selettiva” che porta il tumore a mutare e diventare resistente e le reazioni autoimmuni scatenate dalle immunoterapie.
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