La medicina rigenerativa per la cura delle malattie rare muscolo-scheletriche

“Advances in regenerative medicine and tissue engineering for rare musculo-skeletal diseases” è il titolo del workshop che si è tenuto nei giorni 13 e 14 ottobre nel campus di Roma dell’Università Cattolica nell'ambito delle iniziative di “research training” finanziate dallo European Joint Programme for Rare Diseases (EJP RD) nel quale è compresa la rete degli European Reference Network (ERN, centri specializzati nella cura e ricerca di malattie rare).

I team di ricerca dell’Università Cattolica e della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS partecipano attualmente in 16 ERN; il Policlinico Gemelli, in particolare, è il terzo centro clinico in Italia per la cura delle malattie rare e l’unico con carattere universitario.

«L’iniziativa della Facoltà di Medicina e chirurgia dell’Università Cattolica - spiega la professoressa Wanda Lattanzi, Associata di Biologia applicata e leader del gruppo di lavoro sulla genetica delle malattie craniofaciali - trae spunto dall’esperienza maturata nell’ERN Cranio, coordinato presso il Policlinico Gemelli dal professor Gianpiero Tamburrini. La tematica al centro del workshop, finora mai trattata da EJP RD, è partita dal desiderio di far convergere la core expertise scientifica in medicina rigenerativa e cellule staminali del gruppo di ricerca della sezione di Biologia della Facoltà di Medicina e chirurgia diretta dalla professoressa Ornella Parolini (nella foto a destra) con l’intensa attività di ricerca traslazionale che stiamo conducendo da diversi anni sulle malattie rare muscolo-scheletriche (craniosinostosi e distrofie muscolari), in stretta collaborazione con la dottoressa Lorena Di Pietro, ricercatrice in Biologia applicata presso la nostra sezione».

Il meeting scientifico è stato aperto dai saluti del professor Alessandro Sgambato, Vicepreside della Facoltà di Medicina e chirurgia, e del professor Giuseppe Zampino, Associato di pediatria generale e specialistica, direttore dell’Unità Operativa Complessa di Pediatria e responsabile del Centro Malattie rare del Policlinico Gemelli. L’evento ha coinvolto una faculty internazionale di relatori esperti sul tema, e, tra i docenti della Facoltà di Medicina e chirurgia, oltre alla professoressa Lattanzi ed alla dottoressa Di Pietro, promotrici dell’evento, la professoressa Parolini, il professor Tamburrini, ed il professor Alessandro Arcovito, Associato di Biochimica all’Università Cattolica che coordina il gruppo di ricerca in “Drug Design and Delivery” (3DGroup).

La due giorni di training è stata aperta alla partecipazione dei membri degli ERN di tutta Europa, con un’ampia rappresentanza di professionisti medici, biologi, dottorandi, e medici in formazione della Sede di Roma che hanno aderito entusiasticamente all’iniziativa.

Il programma ha previsto anche un’importante sessione dedicata alle rappresentanti delle associazioni dei pazienti che si occupano di malattie rare: Annalisa Scopinaro (UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare), Mariët Faasse (European Patient Advocacy Group) e Camilla Zanetti (Federazione GENE), il cui coinvolgimento, dalle prime fasi di progettazione fino alla disseminazione e traslazione, è sempre più vivo e necessario in questo campo di ricerca.